[더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 바이오젠(Biogen)이 차세대 척수성 근위축증(SMA) 치료제 후보물질인 ‘살라너센(salanersen)’의 초기 임상에서 유전자치료 이후에도 새로운 운동 발달 단계 달성 등 기능 개선 신호를 확인하며 차세대 치료 전략 가능성을 제시했다. 기존
잠깐! 현재 Internet Explorer 8이하 버전을 이용중이십니다. 최신 브라우저(Browser) 사용을 권장드립니다! [더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 바이오젠(Biogen)이 차세대 척수성 근위축증(SMA) 치료제 후보물질인 ‘살라너센(salanersen)’의 초기 임상에서 유전자치료 이후에도 새로운 운동 발달 단계 달성 등 기능 개선 신호를 확인하며 차세대 치료 전략 가능성을 제시했다. 기존 유전자치료 이후에도 임상 상태가 충분히 개선되지 않았던 환아에서 기능 개선 가능성이 확인됐다는 점에서 차세대 치료옵션으로 주목된다. 바이오젠은 11일(현지시간) 미국에서 열린 ‘근이영양증협회 임상·과학 콘퍼런스(MDA Clinical & Scientific Conference 2026)’에서 살라너센의 임상1b상 추가 결과와 함께 글로벌 임상3상 개발 프로그램을 공개했다고 밝혔다. 이번 연구는 기존 유전자치료를 받았음에도 임상적 개선이 충분하지 않았던 SMA 환아를 대상으로 진행됐으며, 최소 1년 추적 데이터를 통해 안전성과 기능 개선 가능성을 평가했다. SMA는 운동신경세포 소실로 근육 위축과 근력 저하가 진행되는 희귀 유전성 신경근육질환이다. 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만드는 SMN1 유전자 결함으로 발생하며, 치료하지 않을 경우 중증 환아는 대부분 2세 이전 사망에 이를 수 있다. 최근 유전자치료제와 SMN 단백질 증가 치료제가 등장하면서 치료 환경은 개선됐지만, 일부 환자에서는 여전히 기능 회복이 충분하지 않은 한계도 지적된다. 이번 임상1b상 분석에는 노바티스(Novartis)의 유전자치료제인 ‘졸겐스마(Zolgensma, 성분 오나셈노진 아베파르보벡)’ 투여 이후에도 상태가 충분히 개선되지 않았던 생후 6개월에서 12세 소아 환자 24명이 등록됐다. 이들 환자는 살라너센 40㎎ 또는 80㎎을 최소 2차례 이상 투여받았다. 해당 임상 분석 결과, 살라너센 투여 환자 전원에서 최소 하나 이상의 평가지표에서 기저치 대비 기능 개선이 확인됐다. 특히 환자 절반인 12명은 세계보건기구(WHO)가 정의한 새로운 운동 발달 단계(motor milestone)에 도달했다. 기존 운동 기능 역시 모든 환자에서 유지된 것으로 나타났다. 살라너센 투여군에서는 신경세포 손상 지표로 활용되는 뉴로필라멘트 경쇄(NfL) 수치도 유의하게 감소했다. 기저치 NfL 수치가 높았던 환자에서는 투여 6개월 시점에 약 75% 감소가 확인됐으며, 이러한 감소 효과는 추적 기간 유지됐다. 연구진은 이를 신경 퇴행 진행 속도 둔화를 시사하는 신호로 해석했다. 안전성 측면에서도 살라너센은 전반적으로 양호한 내약성이 확인됐다. 대부분의 이상반응은 경증 또는 중등도 수준이었다. 40㎎ 투여군에서는 상기도 감염과 구토가, 80㎎ 투여군에서는 발열과 상기도 감염이 주로 보고됐다. 바이오젠은 이번 발표에서 살라너센의 글로벌 임상3상 개발 프로그램도 공개했다. 임상3상은 STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR 등 3개 연구로 구성된다. 연 1회 투여하는 80㎎ 용량의 살라너센을 다양한 SMA 환자군에서 평가할 예정이다. STELLAR-1 연구는 유전자 진단으로 SMA가 확인된 신생아를 대상으로, 살라너센 단독 치료 효과를 평가한다. STELLAR-2는 유전자치료 후 약 6개월 뒤 살라너센을 추가 투여하는 전략을 검증하는 무작위 배정, 이중 맹검 연구다. SOLAR 연구는 15~60세 청소년·성인 SMA 환자를 대상으로 치료 효과를 평가하도록 설계됐다. 특히 STELLAR 임상 프로그램은 신생아 단계에서 ‘살라너센 단독 치료’, ‘유전자치료 단독’, ‘유전자치료 후 살라너센 추가’ 등 다양한 조기 치료 전략을 비교하도록 설계됐다. 이는 이를 통해 SMA 초기 치료 전략의 최적 접근 방식을 규명하기 위한 것이다. 바이오젠은 STELLAR-1 연구가 현재 환자 등록을 위한 스크리닝을 시작했다고 밝혔다. SOLAR 연구는 올해 2분기, STELLAR-2 연구는 올해 3분기 개시될 예정이다. 살라너센은 SMN2 전구 메신저 리보핵산(mRNA) 스플라이싱을 조절해 SMN 단백질 생성을 늘리는 차세대 ‘안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)’ 치료제 후보물질이다. 기존 ASO 치료제보다 높은 효능을 목표로 설계됐으며, ‘연 1회’ 투여를 목표로 개발되고 있다. 해당 후보물질은 미국 바이오기업 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)가 발견했다. 바이오젠은 2021년 4분기 업프론트(선급금) 6000만달러(약 888억원)를 아이오니스에 지급하고, 살라너센의 글로벌 개발 및 상업화 권리를 확보했다. 바이오젠은 이번 데이터를 MDA 학회에 이어 ‘SMA 유럽 2026(SMA Europe 2026)’ 국제 학술대회에서도 추가로 공개할 예정이다.